LOFTER-网易轻博

作者\/:bjtst0817

近日，一位名叫Terry Horgan的27岁杜氏肌营养不良症(DMD) 患者在接受腺相关病毒(AAV9)载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世，虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。

杜氏肌营养不良(DMD)

是一种X染色体隐性遗传疾病，因此主要在男孩中发病。据统计，全球大约每3500名新生男婴中就有1人罹患此病。患者通常在3-5岁时开始发病，最早表现出进行性腿部肌无力，导致不便行走。通常在12岁时失去行走能力，在青春期开始出现心脏和呼吸无力，并导致严重并发症，通常在20岁-30岁因呼吸和心脏衰竭而死亡。

作为一种单基因疾病，杜氏肌营养不良症(DMD)是由X染色体. 上编码抗肌萎缩蛋白的Dystrophin基因突变所致，突变的Dystrophin基因无法产生足够或功能健全的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代。

Terry Horgan

在三岁时被诊断为患上杜氏肌营养不良，随着病情的进展，他不得不依赖电动轮椅行动，他表示自己对疾病的恐惧也开始增加。但一直以来，他并没有参加任何治疗的临床试验，直到这次为他定制的基因编辑疗法。

2022年8月31日，Terry开始进行CRISPR基因编辑临床试验，这项临床试验由Cure Rare Disease资助，由美国麻省大学的 Brenda Wong 博士领导。

然而，2022年10月14日，Cure Rare Disease宣布Terry不幸去世。公告中写道：Cure Rare Disease创始人兼首席执行官Richard Horgan的弟弟Terry Horgan不幸去世，他参与了一种新型CRISPR基因编辑疗法CRD-TMH-001的临床试验，目前还不清楚去世的原因。失去了Terry令人心碎，而他也将作为英雄被铭记，他是一位医学先驱，他的勇气和坚定的决心为人们更多地关注、资助和开发罕见病新疗法铺平了道路。

目前西医方面对肌营养不良尚无治疗方法

中医认为治疗肌营养不良症的中医治疗应以补肾、强筋骨、平衡阴阳、强气血行、健脾益气为重点。病情恶化。根据患者的年龄、体质和临床表现，针对性治疗可改变肌营养不良，在内脏恢复正常后提高患者的生活质量。

在肌营养不良症的早期，服用健脑的止萎汤配合适当的身体康复训练，有很大希望帮助患者实现生活自由。